Genes sunt principales unitates geneticae quae lineamenta moderantur.Praeter gena quorumdam virus, quae ex RNA componuntur, gena organismi maxime ex DNA componuntur..Morbi organismi plerique ex commercio generum et ambitu causantur.Gene therapia per se potest curare vel multos morbos sublevare.Gene therapia censetur revolutionem in campo medicinae et pharmacy.Gene therapiam medicamentorum latiori sensu includunt in medicamentis DNA mutatis DNA (qualia sunt medicamenta in vivo gene therapia quae in vectoribus viralibus, in vitro gene therapia medicamenta, medicamenta plasmida nuda, etc.) et RNA medicamenta (ut medicamenta antisense oligonucleotide, sirnae medicamenta, et mRNA therapia gene, etc.);stricto sensu Gene therapiam medicinae maxime includunt medicamenta plasmida DNA, gene therapia medicinae ex vectoribus viralibus, gene therapia medicamenta quae in vectoribus bacterial, gene systemata edendi, et therapiam medicamina cellae causa in vitro gene modificatione.Post annos evolutionis torturae, medicamenta therapia gene consecuti, eventus orci hortatur.(Non computatis DNA vaccina et mRNA vaccina) Hoc tempore, 45 medicamenta therapia gene pro venalicia in mundo probata sunt.A total of 9 gene therapies have been approved for marketing this year, including 7 gene therapies approved for marketing for the first time this year, namely: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin and Ebvallo, (Note: The other two were approved in the United States this year. The first batch of gene therapies to be marketed are: ① Zynteglo, which was approved by the FDA for marketing in the United States in August 2022, and was approved for marketing by the European Union in 2019; .) With the launch of more and more gene therapy products and the rapid development of gene therapy technology, gene therapy is about to usher in a period of rapid development.

Classification of gene illic (Image source: Bio-Matrix)

Hoc articulum enumerat 45 therapiae gene (exclusis DNA vaccina et mRNA vaccina) quae ad venalicium approbatae sunt.

1. In vitro gene Lorem

(1) Strimvelis

Company: Developed by GlaxoSmithKline (GSK).

Tempus mercatum: Probatum venalicium ab Unione Europaea mense Maio MMXVI.

Indicationes: Pro curatione gravium immuno- cordiae compositae (SCID).

Animadvertit: Generalis processus huius therapiae est primum obtinere cellulas caulis hematopoieticae patientis, dilatare et culturam earum in vitro, tum retroviro uti ad introducendam functionem ADA (deaminasse adenosinam) gene exemplar in cellas caulis hematopoieticae, et tandem injecta cellulae caulis hematopoieticae modificatae rursus in corpus infunduntur.Census eventus ostendunt III annos superstites ratam ADA-SCID aegros cum Strimvelis tractatos esse 100%.

(2) Zalmoxis

Company: Producti ab Italia MolMed Company.

Tempus ad nundinas: Auctoritas conditionalis venalicium ab Unione Europaea anno MMXVI impetrata.

Indicia: Ad therationem adhibitam adiuvantibus systematis immune aegrorum post hematopoieticam truncum cellae transplantationis.

Dicta: Zalmoxis est allogeneica T cellae suicidium generum immunotherapyium a vectoribus retroviralibus mutatum.Haec methodus utitur vectoribus retroviralibus ad genus allogeneicas T cellulas modificare, ita ut genetice mutationis T cellulae 1NGFR et HSV-TK Mut2 generum suicidium exprimant permittunt homines uti ganciclovir (ganciclovir) medicamentis quovis tempore ad occidendos T cellulas quae reactiones immunes adversas faciunt, ne amplius aegroti GVHD debilitari possint, et munus postoperativam immunem restaurationem praebeant.

(3) Invossa-K

Company: Developed by TissueGene (KolonTissueGene).

Tempus ad mercatum: Approbata pro enumeratione in Corea Meridiana mense Iulio MMXVII.

Indicationes: Pro curatione arthritis degenerativae genu.

Animadvertit: Invossa-K est cellula allogeneica gene therapiae quae chondrocytes hominum implicat.Cellae allogeneicae genetice in vitro modificatae sunt, et cellulae modificatae factorem β1 (TGF-β1) post injectionem intra-articularis incrementi transformantis exprimere et occultare possunt.β1), inde indicia OSTEOARTHRITIS EMENDANDA.Fusce eventus ostendunt Invossa-K signanter arthritis genu emendare posse.Revocata est anno 2019 ab Administratione Coreana Cibus et medicamentis, quia machina ingredientia erravit.

(4) Zynteglo

Societas: Investigatum et elaboratum a bluebird bio.

Tempus mercatum: Approbata ab Unione Europaea venalicium anno MMXIX, et approbata a FDA venalicia in Civitatibus Foederatis Americae Septembri 2022 .

Indicationes: Curatio transfusio-dependens β-thalassemia.

Animadvertit: Zynteglo est lentiviralis in therapia gene vitro quae exemplum functionis gene globinae βA-T87Q-globinae (βA-T87Q-genicae) in cellulis hematopoieticis ab patiente per vectorem lentivirum sumptis infunde, ac deinde hasce genece modulo autologo hematopoieticas cellulas in passum retrahet.Cum aegrotus globinum globinum normalem habet βA-T87Q, possunt interdum HbAT87Q normales producere, qui necessitatem transfusionis sanguinis efficaciter minuere vel removere possunt.Lorem unum tempus constituunt transfusions sanguinis perpetuam reponere medicamentum perpetuam et XII annos aetatis et senioris aegris.

(5) Skysona

Societas: Investigatum et elaboratum a bluebird bio.

Tempus mercatum: Approbata ab Unione Europaea venalicium mense Iulio 2021, et ab FDA venalicium in Civitatibus Foederatis Americae Septembri 2022 approbata.

Indicationes: Ad curationem cerebri veterum adrenoleukodystrophy (CALD).

Animadversiones: Skysona therapia gene therapia unica est tempus gene therapiae probatum pro curatione cerebri adrenoleukodystrophy de primo scaena (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) est caulis hematopoieticus lentiviralis in vitro gene therapia Lenti-D.Ratio therapiae generalis haec est: cellae autologae hematopoieticae caulis ab aegro educuntur, traductae et modificatae a lentiviro gene in vitro humano ABCD1, et deinde ad passum refusa.Ponitur aegris tractare sub annis XVIII, ferentes ABCD1 mutationes gene, et CALD.

(6) Kymriah

SODALITAS: Developed by Novartis.

Tempus ad mercatum: FDA probatus a venalicium mense Augusto MMXVII.

Indicationes: Curatio praecursoris B-cellae acuta leukemia lymphoblastica (ALL) et relapsa et refractaria DLBCL.

Animadversiones: Kymriah est medicamentum lentiviralis in vitro gene therapia, primum CAR-T therapia probata pro venalicium in mundo, nisi CD19, et utens factor 4-1BB co-stimulatory.Pretium est apud $475,000 in US et $313,000 in Iaponia.

(7) Yescarta

Societas: Developed by Milvus Pharma, filialis Galaad (GILD).

Tempus ad mercatum: FDA probatus per venalicium mense Octobri MMXVII;Fosun Kite technologiae Yescarta e Kite Pharma introducit eamque in Sinis produxit, obtenta licentia.Phasellus in finibus ligula.

Indicationes: Curatio lymphoma B-cellularum relapsorum vel refractoriae magnae.

Animadversiones: Yescarta retroviralis in vitro gene therapia est, quae secunda probata CAR-T therapia in mundo est.Petat CD19 et costimulator CD28 utitur.Pretium est $373,000 in Iunctus Civitas.

(8) Tecartus

Company: Developed by Gilead (GILD).

Tempus ad nundinas: FDA approbata venalicium mense Iulio 2020 .

Indicationes: Pro relapso vel refractorio mantello cellae lymphoma.

Animadversiones: Tecartus est autologum CAR-T cellam justo target CD19, et tertia CAR-T Lorem probata est in mundo venalicium.

(9) Breyanzi

SODALITAS: Developed by Bristol-Myers Squibb (BMS).

Tempus ad mercatum: FDA Approbata venalicium mense Februario 2021 .

Indicationes: Relapsum vel refractorium (R/R) magna lymphoma B-cella (LBCL).

Animadversiones: Breyanzi est therapia in vitro gene innixa lentiviro, quartum CAR-T Lorem probatum pro venalicium in mundo, Nisl CD19.Approbatio Breyanzi est miliarium pro Bristol-Myers Squibb in agro immunotherapiae cellulosae, quam cum Celgene acquisivit pro $74 miliardis in MMXIX.

(10) Abecma

Societas: Co-evoluta a Bristol-Myers Squibb (BMS) et bio avis.

Tempus ad mercatum: Probatus a FDA venalicium mense Martio 2021 .

Indicia: myeloma relapsum vel refractorium multiplex.

Animadversiones: Abecma est in Lorem vitro gene innixum lentiviro, mundi primum CAR-T cellae Lorem target BCMA, et quintum CAR-T Lorem a FDA approbatum.Principium pharmaci est receptacula chimaerica BCMA in propria T cellulis exprimere per modificationem generum lentivirum mediatae in vitro.Curatio non-genetice mutata T cellulas aegros eliminat, et tunc T cellulas mutatas reinfundunt, quae quaerentes et occidunt exprimentes cellas cancri BCMA aegros.

(11) Libmeldy

COMPANY: Developed by Orchard Therapeutics.

Tempus mercatum: Approbata ab Unione Europaea ad enumerationem mense Decembri MMXX.

Indicationes: Curatio metachromatica leukodystrophy (MLD).

Animadversiones: Libmeldy est genus therapiae secundum autologum CD34+ cellulis genetice in vitro a lentiviro mutatum.Cusci notitia ostendunt unam infusionem intravenae Libmeldy efficaciter posse mutare cursum primae instantiae MLD comparatum cum gravi motore et cognitiva imminutione in aegris eiusdem aetatis increato.

(12) Benoda

Company: Developed by WuXi Giant Nuo.

Tempus mercatum: Publice approbatum NMPA mense Septembri 2021 .

Indicationes: Curatio aegrorum adultorum cum relapso vel refractorio magna lymphoma B-cellula (r/r LBCL) post secundum lineam vel supra theraphim systemicum.

Animadversiones: Beinoda est anti-CD19 CAR-T gene justo, et etiam nucleum productum WuXi Juro Company.Alterum productum CAR-T in Sinis probatum est, excepto relapso / refractorio magna B-cell lymphoideo WuXi Giant Nuo etiam consilia ad injectionem Regiorensai evolvendam pro curatione multiplicium aliorum indicationum, lymphoma follicularium (FL), pallium cellae lymphoma (MCL), lymphocytica chronica leukemia (CLL) , lymphocytica lymphoma (CLL) magna, secunda-linea leuke- lymphoma (CLL) , lymphocytica lymphoma (CLL), secunda-linea lymphoma (FL), lymphocytica lymphocytica longa (CLL), secunda-linea lymphoma (FL), lymphocytica lymphocytica (CLL), secunda-linea diffusa OMNES).

(13) CARVYKTI .

Societas: Legenda Biotech primi producti probati ad venalicium.

Tempus ad nundinas: FDA Approbata venalicium mense Februario 2022 .

Indicationes: curatio relapsus vel refractorius myeloma multiplex (R/R MM).

Observat: CARVYKTI (ciltacabtagne autoleucel, Cilta-cel pro brevi) est CAR-T cellula gene therapiae immunis cum duobus elementis simplicibus domiciliis nisl B-cell maturationis antigenii (BCMA).Data demonstrant CARVYKTI In patientibus relapso vel refractorio multiplex myeloma, qui quattuor vel plures therapias prior accepit (inhibitores proteasomes, immunomodulatores et anti-CD38 elementorum monoclonales), altiore modo responsionis 98% ostensa sunt.

(14).Ebvallo

COMPANY: Developed by Atara Biotherapeutics.

Commissio Europaea (EC) ad mercatum mense Decembri 2022 , primum universalis T cellae therapiae mundi venalicium approbata est.

Indicationes: Monotherapia ad Virum Epstein-Barr (EBV) relatum post-transplantationem morbi lymphoproliferativi (EBV+PTLD), aegroti curationem accipientes adulti et pueri plus 2 annorum esse debent, qui ante alterum saltem pharmacum therapeutices acceperunt.

Observat: Ebvallo est allogeneicum EBV-specialis universalis T-cellularum therapiorum gene, quae scuta EBV infectas cellulas modo restricto modo eliminat.Approbatio huius justo innititur ex eventibus cardinis phase 3 clinicae iudicii studii, et eventus ostendit globi HCT ORR et coetus SOT% fuisse.Remissio plenaria (CR) rate erat 26.3%, remissio partialis (PR) rate erat 23.7%, et tempus medianum remissionis (TTR) erat 1.1 mensium.Ex 19 aegris remissionem consecutis, 11 spatium responsionis plus quam 6 mensium habuit.Praeterea, in terminis salutis, nullae reactiones adversae sicut morbus insitus-versus-hospes (GvHD) vel Ebvallo-cytokini emissio syndromi relata occurrit.

2. Lorem in vivo gene in vectoribus viralis fundatur

(1) Gendicine/Jin Sheng

Company: Developed by Shenzhen Saibainuo Company.

Tempus ad mercatum: Probatus ut in Sinis in 2003 recenserentur.

Indicationes: Ad curationem carcinomatis squamosi capitis et colli.

Nota: p53 adenovirus iniectio Gendicine/Jinyousheng est adenovirus vector gene therapiae medicamentum cum iure proprietatis intellectualis independentis a Shenzhen Saibainuo possesso.Humanum genus 5 adenovirus humano generi adenoviro componitur 5. Illa principale structura est propter anti-tumorem effectus pharmaci, et haec principaliter gerit ut tabellarius.Vector adenovirus therapeuticam gene p53 in cellam scopo portat, tumorem suppressoris gene p53 exprimit in scopo cellae, eiusque expressionem gene Productum varias genes anti-cancri et actiones variae oncogenis deorsum moderari potest, ut tumorem suppressoris corporis augens et effectum tumores occidendi consequi possit.

(2) Rigvir

Societas: Developed by Latima Company, Latvia.

Enumeratio temporis: Approbata pro enumeratis in Lettonia in 2004 .

Indicationes: Pro curatione melanoma.

Notat: Rigvir est genus therapiae secundum genesim mutatio ECHO-7 enterovirus vector.Nunc medicamentum in Lettonia, Estonia, Polonia, Armenia, Belarus etc. adoptavit, et etiam EMA adnotationem in terris EU subit.Causae clinicae praeteritis decem annis probaverunt Rigvir virus oncolyticum tutum et efficax esse, et posse augere ratem superesse melanomatis aegris per 4-6 temporibus.Praeterea haec therapia etiam ad varias carcinomatas pertinet, inter cancrum colorectalem, cancer pancreaticum, cancer vesicae Cancri, cancer renis, cancer prostatae, cancer pulmonis, cancer uterinus, lymphosarcoma, etc.

(3) Oncorine

Company: Developed by Shanghai Sanwei Biological Company.

Tempus ad nundinas: Probatus ut in Sinis in MMV recenserentur.

Indicationes: curationes capitis et colli tumores, cancer iecoris, cancer pancreaticus, cancer ceruicis et carcinomata alia.

Animadversiones: Oncorinum (安科瑞) est virus oncolyticum gene therapiae producto utens adenoviro ut tabellarius.Oncolyticus adenovirus obtinetur, qui in gene p53 deficiens vel abnormalis tumores nominatim replicare potest, ducens ad lysin cellularum tumoris, per quod cellas tumoris interficit.sine damno normalis cellulis.Studia clinica ostenderunt Ankerui bonam salutem et efficaciam in variis tumoribus malignorum versari.

(4) Glybera

Company: Developed by uniQure.

Tempus ad mercatum: Approbata pro enumeratis in Europa in MMXII.

Indicationes: Curatio lipoprotein defectus lipasis (LPLD) cum episodiis gravibus vel recurrentibus pancreatitis obstante stricte restricto victu pinguis.

Animadversiones: Glybera (alipogene tiparvovec) est pharmacum gene therapia in AAV fundatum, quod utitur AAV ut tabellarius ad traducendum gene therapeuticum LPL in cellulas musculorum, ita ut cellulae respondentes aliquam quantitatem lipoprotein lipase producere possint, Ad morbum sublevandum, haec therapia diu efficax est (medicamentum effectum per multos annos durare potest) semel administratum.Medicamentum a foro subtractum anno 2017. Causa revocationis ad duos factores referri potest: princeps pretium et limitatum mercatus postulat.Mediocris curatio pharmaci sumptus ad US $1 decies centena millia altissimus est, et unus tantum aeger eo usque emit et usus est.Etsi societas assecurationis medicae US$900,000 ei satisfactum est, etiam relative magnum onus pro societatis assecurationis est.Praeterea indicia nimis rara sunt a medicamento iaculis, cum rate incidentia circa 1 in 1 decies centena millia et magnae quantitatis misdiagnosis.

(5) Imlygic

Company: Developed by Amgen.

Tempus mercatum: Anno 2015 placuit, ut in Civitatibus Foederatis Americae et Unionis Europaeae recenseretur.

Indicationes: Curatio melanomatum laesiones quae manu funditus tolli non possunt.

Animadvertit: Imlygicum est herpes attenuata simplex virus genus 1 quod a technologia genetica mutata est ( deletis eius fragmentis gene ICP34.5 et ICP47 , et granulocyte humano macrophago coloniae GM-CSF gene in virus excitans inserens ) (HSV-1) virus oncolyticum primum est virus oncolytici gene therapiae FDA probatum.Modus administrandi iniectio intralesionalis est, quae in laesiones melanomas directe infundi potest ut rupturam cellularum tumoris, tumorem antigenum et GM-CSF emissum, et anti-tumorem immunem responsa promoveat.

(6) Luxturna

Societas: Developed by Scintilla Therapeutica, Roche subsidiaria.

Tempus ad mercatum: Probatum est venalicium FDA in 2017, et probatum est venalicium in Europa in MMXVIII.

Indicationes: Pro curatione puerorum et adultorum qui visionem amiserint ob mutationum duplicatum RPE65 generum sed sufficientem numerum cellularum retinacula viable retinent.

Dicta: Luxturna est therapia gene aAV fundata ab injectione subretinali administrata.Lorem gene AAV2 utitur ut tabellarius ad exemplar functionis RPE65 gene in cellulas retinales patientis introducendas, ita ut cellulae respondentes interdum normales RPE65 exprimant, supplendo dapibus defectus aegri RPE65, ita melius visum patientis.

(7) Zolgensma

Company: Developed by AveXis, subsidiarium Novartis.

Tempus ad nundinas: FDA approbata venalicium mense Maio MMXIX.

Indicationes: Curatio Atrophiae muscularis medullae (SMA) aegrorum sub 2 annos nata.

Animadversiones: Zolgensma est genus therapiae secundum vector AAV.Hoc medicamentum unicum tempus curationis consilium medullae muscularis atrophae approbatae pro venalicium in mundo.Lorem medicamentorum novam aetatem aperit in curatione atrophiae muscularis spinalis.pagina, miliarium progressus est.Haec therapia gene therapia utitur vector scAAV9 ad introducendam normalem SMN1 gene in patiente per infusionem intravenosam ad dapibus normales producendos SMN1, ita ut munus cellularum affectarum sicut neurons motoriis melioretur.E contra, SMA medicinae Spinraza et Evrysdi longum tempus repetitum dosing requirunt.Spinraza datur per iniectionem medullae quatriginta mensibus, et Evrysdi medicamentum cottidianum orat.

(8) Delytact

Company: Developed by Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Tempus ad nundinas: approbatio conditionalis ex Ministerio Sanitatis, Laboris et Salutis Iaponiae (MHLW) mense Iunio 2021 .

Indicationes: Pro curatione glioma malignorum.

Animadversiones: Delytactum quartum est virus oncolyticum gene therapiae productum globally approbatum, et primum virus oncolyticum pro curatione glioma maligni probatum.Delytactum herpes simplex virus generis 1 (HSV-1) virus oncolyticum a Dr. Todo et collegis evolvit.Delytactus additas deletionum mutationes in genoma G207 secundae generationis HSV-1 introducit, amplificans suam replicationem selectivam in cellulis cancere et inductionem anti-tumoris responsa immunis servata alta salute.Delytactum est prima tertia-generatio oncolytica HSV-1 nunc iudicium clinicum subiens.Approbatio Delytacti in Iaponia maxime fundatur in uno-brachio periodo 2 orci iudicii.In aegris cum glioblastoma recurrente, Delytact primarium finem unius anni superessentiae consecutus est, et eventus ostendit Delytactum meliorem efficaciam cum G207 comparatam esse.Fortis vis replicativa et actio antitumoris altioris.Hoc in solido tumore efficacia exempla pectoris, prostatis, schwannomas, nasopharyngei, hepatocellulares, colorectales, maligni peripherici nervus vaginae tumores, et cancer thyroideae.

(9) Upstaza

SODALITAS: Developed by PTC Therapeutica, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Tempus mercatum: Approbata ab Unione Europaea venalicium mense Iulio 2022 .

Indicia: Ad defectum acidum aromaticum L-amino decarboxylase (AADC) approbatur curatione aegrorum annorum XVIII mensium et maior.

Animadversiones: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) est therapia in vivo gene cum adeno-associato generis viri 2 (AAV2) ut tabellarius.Aegroti aegroti propter mutationes in gene descriptam AADC enzyme.AAV2 gene sanam descriptam in AADC enzyme portat.Forma emendae genee effectum therapeuticum attingit.In doctrina, una administratio diu efficax est.Primum est theraphim gene venale quod directe infunditur in cerebrum.Auctoritas venalia omnibus civitatibus 27 Europaeis sodalibus convenit, sicut Islandia, Norvegia et Liechtenstein.

(10) Roctavian

Company: Developed by BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Tempus mercatum: Approbata venalicium ab Unione Europaea mense Augusto 2022;venalicium licentia per UK Medicine et Curis products Administration (MHRA) mense Novembri 2022 .

Indicationes: Ad curationem aegrorum adultorum cum gravi hemophilia A qui nullam inhibitionis FVIII historiam habent et pro elementis AAV5 negativis sunt.

Animadvertit: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5 utitur vectore et utitur HLP fautor iecoris specialium humanorum ad exprimendum coagulationis humanae factorem VIII (FVIII) cum B deleta.Consilium Commissionis Europaeae approbandi mercatum valoctocogene roxaparvovec nititur altiore notitia propositi progressionis clinicae medicamentorum.Inter eos eventus Phase III clinici iudicii GENER8-1 ostendit se comparatum cum data anni ante dilectu, post unicam infusionem valoctocogene roxaparvovec, Subiecti rate sanguinis annua (ABR) signanter reducitur, frequentia usus factoris coagulationis recombinantis VIII (F8) interdum praeparationes reducitur vel actio corporis F8 in sanguine augetur.Post quattuor septimanas curationis, annuus F8 usus rate et ABR curationem exigens ab 99% et 84% redactae sunt, et differentia peraeque significativa erat (p<0.001).Profile salus bona fuit, et nulla subiecta F8 factor inhibitionis, malignitatis vel thrombosis effectus latus, et nulla curatio gravia adversa (SAEs) relata sunt.

(11) Hemgenix

Company: Developed by UniQure Corporation.

Tempus ad mercatum: Probatus a FDA venalicium mense Novembri 2022 .

Indicationes: Pro curatione aegrorum adultorum cum hemophilia B.

Dicta: Hemgenix est therapia gene in vectore AAV5 fundatur.Medicamentum ornatur cum factore IX coagulationis (FIX) variantium generum FIX-Pataviae, quod intravenously administratur.Post administrationem, gena exprimere potest factorem FIX coagulationis in hepate et secreto Post sanguinem intrantes ut munus coagulationis exerceat, ut finem curationis consequatur, theoretice una administratio diu efficax est.

(12) Adstiladrin

Company: Developed by Ferring Pharmaceuticals.

Tempus ad mercatum: Probatus a FDA venalicium mense Decembri 2022 .

Indicia: Ad tractandum de magno periculo cancere musculi incursionis vesicae non (NMIBC) male grato Bacillo Calmette-Guerin (BCG) .

Notat: Adstiladrin est therapia gene innixa vectoris adenovirali non replicando, quae interdum in cellulis target interferon alfa-2b exprimi potest, et per catheter urinarii in vesicam administratur (semel singulis tribus mensibus administratum), virus vectoris efficaciter in cellas parietis vesicae inficere potest, ac deinde alfab-2b in vesicam inficere.Nova haec therapiae gene methodus sic vesicae muri propriae aegri cellas transformat in minimam "officinam" quae interferonem gignit, ita auget facultatem patientis pugnandi cancri.

Salus et efficacia Adstiladrin aestimata sunt in studio multicentis clinicis inclusis 157 aegris magno periculo BCG-nonresponsivo NMIBC.Aegroti Adstiladrin singulis tribus mensibus usque ad 12 menses receperunt, vel usque ad toxicum ingratum curationis vel recursus summi gradus NMIBC.Super 51 percent aegros ascripti cum Adstiladrin tractatis plenam responsionem consecutus est (absentia omnium signorum cancri in cystoscopio, texto et urina biopsy viso).

3. Parvus nuclei acidum medicamentis

(1) Vitravene

Societas: coniunctim evoluta ab Ionis Pharma (olim Isis Pharma) et Novartis.

Tempus ad mercatum: Anno 1998 et 1999 probatum est pro mercatu FDA et EU EMA.

Indicationes: Curatio cytomegalovirorum retinitis in aegris HIV-positivis.

Animadversiones: Vitravene est antisense oligonucleotide medicamentum, quod est primum oligonucleotide pharmacum probatum pro venalicium in mundo.In initio seriei, mercatus postulatio medicinae anti-CMV valde urgebat;postea, propter progressionem therapiae antiretroviralis valde activae, numerus casuum CMV acriter cecidit.Ob postulationem mercatus pigri, medicamentum ab anno 2002 et 2006 recedendum est in terris Europaeis et in Civitatibus Foederatis Americae.

(2) Macugen

Company: Co-evoluta per Pfizer et Eyetech.

Tempus ad mercatum: Approbata ad enumerationem in Civitatibus Foederatis Americae in 2004.

Indicationes: Pro curatione degeneratione maculare neovasculares age- relatas.

Animadvertit: Macugen est medicamentum pegylatum modificatum oligonucleotide, quod potest scopum et ligare factor incrementi endothelialis vascularis (VEGF165 subtype), et modus administrandi intravit iniectio.

(3) Defitelio

Company: Developed by Jazz Pharmaceuticals.

Tempus ad nundinas: Probatum est mercatum ab Unione Europaea 2013 et a FDA venalicium mense Martio 2016 approbatum.

Indicationes: Ad curationem morbi veno-occlusivi hepatis cum dysfunctione renali vel pulmonali post cellam transplantationis hematopoieticae trunci.

Observat: Defitelio medicamentum oligonucleotide est, quae mixtura oligonucleotidum cum proprietatibus plasminorum est.In 2009 causis mercatoriis a foro abstractus est.

(4) Kynamro

Company: Co-evoluta ab Ionis Pharma et Kastle.

Tempus ad mercatum: In 2013, probatum est mercatum in Civitatibus Foederatis Americae ut medicamento pupilli.

Indicationes: Ad adiuvent tractationem hypercholesterolemia homozygoae familiaria.

Observat: Kynamro est medicamentum antisense oligonucleotide, quod est antisense oligonucleotide nisl humani apo B-100 variant.Kynamro ut 200 mg equini semel in hebdomada ministratur.

(5) Spinraza

Company: Developed by Ionis Pharmaceuticals.

Tempus ad mercatum: Probatus a FDA venalicium mense Decembri MMXVI.

Indicationes: Ad curationem atrophiae muscularis spinalis (SMA).

Animadvertit: Spinraza (nusinersen) medicamentum oligonucleotide antisense est.Ligans ad locum synthesis SMN2 exon 7, Spinraza mutare potest RNA cleavage of SMN2 gene, eo quod productionem plene functionis SMN dapibus auget.Mense Augusto 2016, BIOGEN suam optionem ad iura globalia Spinraza comparandam exercuit.Spinraza solum primum iudicium clinicum in hominibus in 2011 incepit. Mox V annis probatum est a FDA venalicium in 2016, quod plenam suam efficaciam agnitionem FDA refert.Medicamentum probatum est in Sinis in Sinis mense Aprili MMXIX. Totus approbatio cycli Spinraza in Sinis minus quam 6 menses fuit, et 2 annos et 2 menses ex quo Spinraza in Civitatibus Foederatis primum probatus est.Celeritas enumerationis in Sinis iam velocissima est.Hoc etiam ex eo quod Centrum pro Medicamento Aestimatio edixit "Notitia in evulganda indice primae Batch transmarinae Novae Medicae egebat in Exercitatione Fusce" die 1 novembris 2018, et inclusa est in prima massa quadraginta externarum novarum medicamentorum ad recensionem acceleratam, inter quae Spinraza in numero erat.

(6) Exondys 51

Societas: Developed by AVI BioPharma (postea nominata Sarepta Therapeutica).

Tempus ad mercatum: Mense Septembri 2016 probatum est pro venalicium FDA.

Indicia: Ad tractandum de Duchenne dystrophy muscularis (DMD) cum exon 51 omissis gene mutationis in gene DMD.

Animadversiones: Exondys 51 medicamentum antisense oligonucleotidis est, antisense oligonucleotidis positionem exon 51 prae-mRNA DMD gene, quae in formatione maturae variantis consequitur, pars exon 51 praeclusa est Excisio, ex parte corrigens tabulam lectionis, adiuvans aegros ad synthesin aliquas operando formas dystrophin adiuvandas.

(7) Tegsedi

Company: Developed by Ionis Pharmaceuticals.

Tempus ad mercatum: Probatum est mercatum ab Unione Europaea mense Iulio MMXVIII.

Indicationes: Curatio transthyretin amyloidosis haereditaria (hATR).

Notat: Tegsedi antisense oligonucleotidis medicamentum est nisl transthyretin variant.Est primum medicamentum probatum in mundo pro curatione HATTR.Datur per iniectionem telae.Medicamentum reducere interdum productionem ATTR per nisl variantium transthyretin (ATR), et bonam rationem periculi habet in curatione ATR, et neuropathia et qualitas vitae aegri substantialiter emendatae sunt et compatitur cum TTR mutationis generibus, neque morbus scaena neque praesentia cardiomyopathy fuit.

(8) Onpattro

Societas: coniunctim evoluta ab Alnylam Corporation et Sanofi Corporation.

Tempus ad mercatum: Approbata ad enumerationem in Civitatibus Foederatis Americae in MMXVIII.

Indicationes: Curatio transthyretin amyloidosis haereditaria (hATR).

Animadversiones: Onpattro est siRNA medicamentum transthyretin mRNA nisl, quod reducet productionem interdum in hepate ATTR et minuit cumulum amyloideae depositorum in nervis periphericis, nisi mRNA transthyretin (ATR), quae morbum symptomata auget et levat.

(9) Givlaari

Company: Developed by Alnylam Corporation.

Tempus ad mercatum: Probatus a FDA venalicium mense Novembri MMXIX.

Indicationes: Pro curatione porphyriae hepaticae acutae (AHP) in adultis.

Animadversiones: Givlaari est pharmacum sirnae, quod est alterum sirna medicamentum probatum ad venalicium post Onpattro.Via administrationis est iniectio telae.Medicamentum interdum variantia ALAS1 peltat, et curatio menstrua cum Givlaari signanter et permanenter gradum ALAS1 in hepate minuere possunt, inde gradus neurotoxici ALA et PBG ad normalem extensionem reducentes, per id sublevare indicia morbi aegri.Notitia ostendit aegros Givlaari tractatos habuisse 74% deminutionem in numero captionum comparato coetus placebo.

(10) Vyondys53

COMPANY: Developed by Sarepta Therapeutics.

Tempus ad mercatum: Probatus a FDA venalicium mense Decembri MMXIX.

Indicia: Pro aegris DMD curatio cum dystrophin gene exon 53 splicing mutationis.

Animadversiones: Vyondys 53 medicamentum antisense oligonucleotidis est, quod scopuli processus dystrophin prae-mRNA pelunt.Exon 53 partim mutila est, hoc est in variantibus adultis non praesens, et ad truncatam sed adhuc functionem dystrophin producendam destinatur, eo quod in aegris capacitatem exercendi auget.

(11) Waylivra

Societas: Developed by Ionis pharmaceutica et eius subsidiaria Akcea Therapeutica.

Tempus ad nundinas: Probatum est mercatum Medicinae Europaeae Agency (EMA) mense Maio MMXIX.

Indicationes: Therapiae adjuvant praeter diaetam temperantiam in adultis aegris cum syndrome chylomicronemia familiari (FCS).

Observat: Waylivra medicamentum oligonucleotide antisense est, quod primum pharmacum probatum est in mundo pro curatione FCS venalicium.

(12) Leqvio .

Company: Developed by Novartis.

Tempus mercatum: Approbata ab Unione Europaea venalicium mense Decembri MMXX.

Indicationes: Ad adultorum curatio cum hypercholesterolemia primaria (heterozygous familiaria et non-familialis) vel dyslipidemia mixta.

Animadversiones: Leqvio est siRNA medicamento targeting PCSK9 mRNA.Sirna therapia prima mundi est ad cholesterolum deducendum (LDL-C).Datur per iniectionem telae.Medicamentum dapibus per RNA impedimentum gradum PCSK9 reducit, inde gradum reducit LDL-C.Fuscae notitiae ostendunt aegros qui gradus ad scopum LDL-C reducere non possunt post curationem cum maxima dosi statinorum tolerata, Leqvio per circiter 50% LDL-C reducere potest.

(13)Oxlumo

Company: Developed by Alnylam Pharmaceuticals.

Tempus mercatum: Approbata ab Unione Europaea venalicium mense Novembri MMXX.

Indicationes: Curatio hyperoxaluria primaria generis 1 (PH1).

Animadvertit: Oxlumo est siRNA medicamentum hydroxyacidum oxydatum targeting oxydatum 1 (HAO1) ​​mRNA, et administratio methodus iniectio subcutanea est.Medicamentum elaboratum est per Alnylam novissimam auctam stabilizationis chemiae, ESC-GalNAc technologiae coniugationis, quae dat subtiliter siRNA perseverantia et potentia maiore administrata.Medicamentum aut hydroxyacidum oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA deducit vel aequationem oxycolatis oxydatis in hepate minuit, et deinde substratum ad oxalatum productione requisitum consumit, productio oxalata minuit ut progressionem morbi aegros et morborum symptomata meliorem coerceat.

(14) Viltepso

Company: Developed by NS Pharma, subsidiarium Nippon Shinyaku.

Tempus ad mercatum: FDA probatus in Augusto 2020 venalicium.

Indicia: Ad tractandum de Duchenne dystrophy musculares (DMD) cum exon 53 omissis gene mutationis in gene DMD.

Animadvertit Viltepso medicamentum antisense oligonucleotidis quod potest ligare positionem exon 53 prae-mRNA generum DMD, causans partem exon 53 excidendi post institutionem mRNA maturae, ex parte correctionis tabulae lectionis MRNA adiuvat aegros ad synthesin formas quasdam dystrophin, quae breviores sunt quam normales formas, quae aegros meliores sunt.

(15) Amondys 45 .

Company: Developed by Sarepta Therapeutics.

Tempus ad mercatum: FDA Approbata venalicium mense Februario 2021 .

Indicia: Ad tractandum de Duchenne dystrophy muscularis (DMD) cum exon 45 omissis gene mutationis in gene DMD.

Animadvertit: Amondys 45 antisense oligonucleotidis medicamentum est, antisense oligonucleotidum ligare potest ad positionem exon 45 prae-mRNA DMD gene, ex parte exon 45 interclusa post institutionem mRNA Excisionis maturae, ex parte corrigens tabulam lectionem mRNA, adiuvans aegros ad synthesin aliquas operando formas dysenteriae accommodatas.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Company: Developed by Alnylam Pharmaceuticals.

Tempus ad mercatum: Probatus a FDA venalicium mense Iunio 2022 .

Indicationes: Pro curatione transthyretin amyloidosis haereditariae cum polyneuropathia (hATR-PN) in adultis.

Animadvertit: Amvuttra (Vutrisiran) est siRNA medicamentum nisi transthyretin (ATR) mRNA, ab injectione subcutaneo administratum.Vutrisiran in Alnylam fundata stabilitate Chemiae (ESC) - GalNAc partus suggestus conjugatus consilio cum potentia et metabolica stabilitate aucta fundatur.Approbatio therapiae in IX mense datae suae Phase III clinicae studii (HELIOS-A) innititur, et altioris eventus docebit therapiam signa hATR-PN emendasse, et plus quam 50% condiciones aegrorum a peiore vel destiterat.

4. Aliae gene therapiae medicinae

(1) Rexin-G

Company: Developed by Epeius Biotech.

Tempus ad mercatum: Anno MMV probatum est a venalicium Cibus Philippinarum et Drug Administration (BFAD).

Indicationes: Pro curatione carcinomata sua provectae chemotherapy repugnant.

Animadversiones: Rexin-G est iniectio nanoparticula gene onusta.Cyclinum G1 mutant gene in scopo cellulas per vectorem retroviralem introducit ut solidos tumores specie interficeret.Modus administrandi infusio intravenosa est.Sicut medicamentum tumori-iaculatum, quod actuose exquirit et destruit cellulas metastaticas cancer, habet effectum quendam curativum aegros qui alia medicamenta cancri, inclusa biologicis iaculis, defecerunt.

(2) Neovasculgen

Societas: Developed by Cellulae caulis Humani instituunt.

Tempus varius: Probatum est enumerationem in Russia die 7 Decembris 2011, et deinde in Ucraina anno MMXIII deductam.

Indicationes: Ad curationem vascularium arteriarum peripheralium morborum, incluso ischemia gravi membri.

Animadvertit: Neovasculgen est genus therapiae ex DNA plasmidis fundatum.Incrementum vascularium endotheliale factor (VEGF) 165 construitur gene in narum plasmidis et aegris infunditur.

(3) Collategene

Societas: coniunctim ab Osaka University evoluta et capitalia societates audebat.

Tempus ad mercatum: Ministerio Health, Labor et saluti Iaponiae mense Augusto MMXIX probatus.

Indicationes: Curatio critica extremitatis ischemiae inferioris.

Remarks: Collategene is a plasmid-based gene Lorem, primum medicamento domestico gene Lorem producto ab AnGes, a gena Lorem company in Iaponia.Praecipua huius pharmaci pars est nudum plasmidum continens factorem generum (HGF) auctum hepatocytae humanum.Si medicamentum in musculos membrorum inferiorum infunditur, expressa HGF formationem vasorum sanguineorum circa occludentium vasorum sanguineorum fovebit.Fuscus probationes effectum suum in ulceribus melioribus confirmaverunt.

Quomodo Foregenes adiuvare potest generum Lorem progressionem?

Adiuva nos adiuvat tempus protegendi conservando in magna magnitudine protegendi, in praematuro sirnae medicamento evolutionis.

Plura vide:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/