Nuper tres medicamenta therapia gene pro venalicia probata sunt, scilicet: (1) Die 21 Iulii 2022, PTC Therapeutica, Inc. (NASDAQ: PTCT) nuntiatum est suum AAV gene therapeu Upstaza™ approbatum ab Commissione Europaea Primum est primum venales therapiae gene therapiae directe injectae in cerebro (vide articulos praecedentes: Alius Fabella in Gene Therapy | Primum AAV in therapy mundi primum AAV gene therapiae probatum est).(2) Die 17 Augusti 2022, US Cibus et Administration medicamentis (FDA) probatus est curationem gene Zyntegloae Bluebird Bio (betibeglogene autotemcel, beti-cel) ad tractationem betae thalassemi.Lorem in Civitatibus Foederatis Americae approbationem proculdubio "auxilium in nive" pro Bluebird Bio, quod est in discrimine oeconomico.(3) Die 24 Augusti 2022, BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) denuntiavit Commissionem Europaeam conditionalem mercaturae ROCTAVIAN™ approbasse (roxaparvovec valoctocogene), gene therapia pro hemophilia A, ad curationem aegrorum cum nulla historia FVIII factoris inhibitorum et negativorum AAV5 elementorum adultorum aegrorum cum gravibus hemophilia generici A!Hactenus, 41 gene therapiae medicinae probatae sunt ad mundum venalicium.

Gene est basic unitas genetica quae lineamenta moderatur.Praeter generum quorumdam virus, quae ex RNA componuntur, gena organismi maxime ex DNA componuntur.Plerique morbi organismi ex commercio generum et ambituum causantur, et multi morbi in essentia per theraphim generum curari vel levari possunt.Gene therapia censetur esse revolutionem in campo medicinae et pharmaciae.Lata gene therapiae medicamenta includunt medicamenta medicamenta ex DNA modificata DNA medicamenta (ut vector viralis substructio in medicamentis vivo gene therapiis, in vitro gene therapia medicamenta, medicamenta plasmida nuda, etc.) et medicamenta RNA (ut medicamenta antisense oligonucleotide, sirnae medicamenta, et mRNA therapia gene, etc.);anguste definita medicamenta gene therapia maxime includunt medicamenta plasmida DNA, gene therapia medicinae ex vectoribus viralibus, gene therapia medicamenta quae in vectoribus bacterial, gene systemata edendi et therapiam cellulae medicamentorum quae genere in vitro modificantur.Post annos evolutionis torturae, gene therapiae medicamina consecuti sunt, orci proventus excitando.(exclusis DNA vaccina et mRNA vaccina), 41 medicamenta therapia gene pro venalicia in mundo probata sunt.With Lorem products and the rapid development of gene Lorem technologia, gene Lorem est about to usher in a period of rapid development.

Classification of the gene illic (Image source: Biological Jingwei)

Hoc articulum enumerat 41 therapiae gene quae venalicium probatae sunt (exclusis DNA vaccina et mRNA vaccina).

1. In vitro gene Lorem

(1) Strimvelis

Company: Developed by GlaxoSmithKline (GSK).

Tempus mercatum: Approbata ab Unione Europaea mense Maio MMXVI.

Indicationes: Pro curatione gravium immuno- cordiae compositae (SCID).

Animadvertit: Generalis processus huius therapiae est primum obtinere cellulas caulis hematopoieticae patientis, dilatare et culturam in vitro, et deinde retroviro uti ad introducendam exemplar generum functionis ADA (deaminase adenosinae) in cellulas caulis hematopoieticae, ac postremo in cellulas caulis hematopoieticae modificatas transferre.Cellae hematopoieticae caulis dorsum in corpus infunduntur.Census eventus ostendit 3-annum annum superstitem de aegris ADA-SCID tractatum cum Strimvelis factum esse 100%.

(2) Zalmoxis

Company: Productus per MolMed, Italy.

Tempus ad nundinas: EU condicione venalicium condicionis anno MMXVI Obtinuit.

Indicia: Ad therationem adhibitam adiuvantibus systematis immune aegrorum post hematopoieticam truncum cellae transplantationis.

Dicta: Zalmoxis est allogeneica T cellae suicidium generum immunotherapyium a vectore retrovirali mutatum.1NGFR et HSV-TK Mut2 generum suicidium permittunt homines uti ganciclovirum quovis tempore occidendi T cellulas quae responsiones immunes adversae causant, ne amplius deterius fiat GVHD, et functionem immunem restituat in patientibus cum chirurgicis HSCT cum haploidentico post chirurgiam Escort.

(3) Invossa-K

Societas: Developed by TissueGene (KolonTissueGene) societas.

Tempus ad mercatum: Approbata pro enumeratione in Corea Meridiana mense Iulio MMXVII.

Indicationes: Pro curatione arthritis degenerativae genu.

Animadvertit: Invossa-K est cellula allogeneica gene therapiae quae chondrocytes hominum implicat.Cellae allogeneicae genetice modificantur in vitro, et cellulae modificatae possunt exprimere et occultam factorem transformantem β1 (TGF-β1) post iniectionem intra-articularem.β1), inde indicia OSTEOARTHRITIS EMENDANDA.Fusce eventus ostendunt Invossa-K signanter arthritis genu emendare posse.Licentia a medicamento moderatoris Coreae Meridianae anno 2019 revocata est, quod medicamenta fabrica perperam intitulata adhibita sunt.

(4) Zynteglo

Company: Developed by the American bluebird bio (bluebird bio) company.

Tempus mercatum: Approbata ab Unione Europaea in MMXIX et ab FDA mense Augusto 2022 approbata.

Indicationes: Curatio transfusio-dependens β-thalassemia.

Animadvertit: Zynteglo est lentiviralis in therapia gene vitro, qua vector lentiviralis utitur ad introducendam exemplar functionis gene globini normali (βA-T87Q-globinum) in caule hematopoietico cellulis ab aegris remotis.atque eas cellulas hematopoieticas autologos autologos genetice modificatos in passum infundunt.Cum aegrotus globinum globinum normalem habet βA-T87Q, possunt interdum HbAT87Q normalem producere, qui necessitatem transfusionis sanguinis efficaciter minuere vel removere potest.Lorem unum tempus constituunt transfusions sanguinis perpetuam reponere medicamentum perpetuam et XII annos aetatis et senioris aegris.

(5) Skysona

Company: Developed by the American bluebird bio (bluebird bio) company.

Tempus mercatum: Approbata UE ad venalicium mense Iulio 2021 .

Indicationes: Ad curationem cerebri veterum adrenoleukodystrophy (CALD).

Animadversiones: Skysona therapia gene therapia unica est tempus gene therapiae probatum ad tractationem cerebri veterum adrenoleukodystrophy (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) est caulis hematopoieticus lentiviralis in vitro gene therapia Lenti-D.Generalis processus therapiae talis est: cellae autologae hematopoieticae caulis ab aegro educuntur, in vitro per lentivirum e genere humano ABCD1 mutati, et postea in passum infunduntur.Curatio aegris sub aetatis XVIII cum ABCD1 mutationem gene et CALD.

(6) Kymriah

Company: Developed by Novartis.

Tempus ad mercatum: FDA probatus in Augusto MMXVII.

Indicationes: Curatio praecursoris B-cellae acuta leukemia lymphoblastica (ALL) et relapsa et refractaria DLBCL.

Animadversiones: Kymriah est medicamentum lentiviralis in vitro gene therapico, primum probatum CAR-T theraphim mundi, nisi CD19 et utens factor co-stimulatory 4-1BB.Pricing est $475,000 in US et $313,000 in Iaponia.

(7) Yescarta

Societas: Developed by Milvus Pharma subsidiarius Galaad.

Tempus mercatum: FDA probatus mense Octobre MMXVII.

Indicationes: Curatio lymphoma B-cellularum relapsorum vel refractoriae magnae.

Animadversiones: Yescarta est retroviralis in justo gene vitro.Secundus est CAR-T Lorem in mundo probatus.Petat CD19 et utitur factor costimulatory CD28.Pricing in US est $373,000.

(8) Tecartus

Company: Developed by Gilead (GILD).

Tempus ad mercatum: FDA in mense Iulio 2020 probatus.

Indicationes: Pro relapso vel refractorio mantello cellae lymphoma.

Animadversiones: Tecartus est autologum CAR-T cellam justo target CD19, et tertia CAR-T justo probata est in mundo venalicium.

(9) Breyanzi

Societas: Developed by Bristol-Myers Squibb (BMS).

Tempus ad mercatum: FDA in Februario 2021 probatus.

Indicationes: Relapsum vel refractorium (R/R) magna lymphoma B-cella (LBCL).

Animadversiones: Breyanzi est therapia in vitro gene innixa lentiviro, et quartum CAR-T Lorem probatum pro venalicium in mundo, Nisl CD19.Approbatio Breyanzi est miliarius pro Bristol-Myers Squibb in agro immunotherapiae cellulosae, quam Bristol-Myers acquisivit cum Celgene pro $74 miliario in MMXIX acquisivit.

(10) Abecma

Societas: Co-evoluta a Bristol-Myers Squibb (BMS) et bio avis.

Tempus mercatum: FDA probatus mense Martio MMXXI.

Indicationes: Relapsum vel refractorium myeloma multiplex.

Animadversiones: Abecma est lentivirus in vitro gene justo, mundi primum CAR-T cellae Lorem target BCMA, et quintus CAR-T Lorem a FDA probatus.Medicamentum principium est receptaculum chimaericum BCMA in cellulis autologosis T patientis per modificationem geneticam lentivirum mediatae in vitro exprimere.Ante infusionem pharmaci genesis cellae, aeger duas compositiones cyclophosphamidis et fludarabinae ad curationem praevia accepit.Curatio T cellas immodificata ab aegro removere, et T mutatas cellulas in corpus aegri infundere, ut exprimens cellulas cancer BCMA interficere et quaerere.

(11) Libmeldy

Company: Developed by Orchard Therapeutics.

Tempus mercatum: Approbata ab Unione Europaea ad enumerationem mense Decembri MMXX.

Indicationes: Curatio metachromatica leukodystrophy (MLD).

Animadversiones: Libmeldy est genus therapiae secundum lentiviralem in vitro gene modificatione cellularum autologorum CD34+.Acta notitia ostendunt unicam infusionem intravenae Libmeldy efficacem esse in modificatione curriculi primi incursus MLD et graves motoris et cognitivae imminutionis in aegros increato eiusdem aetatis.

(12) Benoda

Company: Developed by WuXi Junuo.

Tempus mercatum: Publice approbatum NMPA mense Septembri 2021 .

Indicationes: Curatio relapsae vel refractoriae magnae lymphaticae B-cellulae (r/r LBCL) in aegris adultis post secundam lineam vel plures systemicas curationes.

Animadversiones: Benoda est anti-CD19 CAR-T gene justo, et etiam nucleum productum WuXi Junuo.Alterum productum CAR-T in Sinis probatum est, excepto relapso / refractorio magna lymphoma B-cell.Praeter, WuXi Junuo etiam cogitat Ruiki Orenza injectionem evolvere pro curatione variarum aliarum indicationum, inter lymphoma follicularis (FL), pallium cellae lymphoma (MCL), leukemia lymphocytica chronica (CLL), secunda-linea diffusa magna B-cell lymphoma (DLBCL) et acuta lymphoblastica leukemia (ALL).

(13) CARVYKTI .

Societas: Legenda Bio primi operis probati.

Tempus ad mercatum: FDA in Februario 2022 probatus.

Indicationes: Curatio myeloma multiplex relapsus vel refractorius (R/R MM).

Animadvertit: CARVYKTI (ciltacabtagen autoleucel, quod Cilta-cel dicitur) est CAR-T cellae gene therapiae immunis cum duobus elementis simplicibus domiciliis nisl B cellae maturationis antigenii (BCMA).Data monstrant CARVYKTI demonstrasse altiorem responsionem rate usque ad 98% in patientibus relapso vel refractorio multiplex myeloma, qui quattuor vel plures priora therapias acceperat, inhibitores proteasomes, immunomodulatores, anti-CD38 elementorum monoclonales.

2. Lorem in vivo gene in vectoribus viralis fundatur

(I) Gendicine / renatus

Company: Developed by Shenzhen Saibainuo Company.

Tempus ad mercatum: Approbata pro enumeratis in Sinis in MMIII.

Indicationes: Curatio carcinomatis squamosi capitis et colli.

Animadvertit: Recombinans p53 adenovirus iniectio Gendicine/Jinshengsheng est adenovirus vector gene therapiae medicamento cum iure proprietatis intellectualis independentis a Shenzhen Saibainuo possesso.Medicamentum ex tumore suppressoris gene p53 humano normali et artificiose recombinante recombinante revoluto-deficiente Humani generis adenovirus 5 componitur ex adenoviro generis humani 5. Illud est principale medicamentum ad effectum anti-tumorem exercendum, et haec principaliter ut tabellarius agit.Vector adenovirus therapeuticam gene p53 in cellam scopo portat, et tumorem suppressoris gene p53 in cellula scopo exprimit.Productum varias anti-cancer genesis ordinare potest et operationes variarum oncogenis deorsum regere, inde effectum anti-tumorem corporis augere et propositum tumores occidendi consequi.

(2) Rigvir

Company: Developed by Latvian company Latima.

Tempus mercatus: Probatus in Lettonia in 2004 .

Indicationes: Pro curatione melanoma.

Notat: Rigvir est therapia gena e echo-7 enteroviro vectoris fundata, quae in Latvia, Estonia, Polonia, Armenia, Belarus et aliis locis adhibita est et etiam cum EMA Unionis Europaeae relatus est..Causae clinicae per decem annos praeteriti probaverunt Rigvir virus oncolyticum tutum et efficax esse, et sanationem superesse melanomatis aegris per 4-6 temporibus emendare.Praeterea therapia quoque apta est variis carcinomatis aliis, in iis cancer colorectalis, cancer pancreaticus, cancer vesicae.cancer, cancer renis, cancer prostatae, cancer pulmonis, cancer uterinus, lymphosarcoma, etc.

(3) Oncorine/Ankerui

Company: Developed by Shanghai Sunway Biotechnology Co., Ltd.

Tempus ad mercatum: Approbata pro enumeratis in Sinis in 2005.

Indicationes: Sanatio capitis et colli tumores, cancer iecoris, cancer pancreticus, cancer cervicalis et alia carcinomata.

Animadversiones: Oncorinum est virus oncolyticum gene Lorem productum utens adenovirus ut vector.Obtenta adenovirum oncolyticum speciatim replicare potest in tumoribus gene carentibus vel abnormalibus p53, causando lysin cellulae tumoris, per quod cellas tumoris interficit.sine damno normalis cellulis.Fusce eventus ostendunt Anke Rui bonam salutem et efficaciam pro variis tumoribus malignorum.

(4) Glybera

Company: Developed by uniQure.

Tempus mercatum: Approbata in Europa in MMXII.

Indicationes: Curatio lipoprotein defectus lipasis (LPLD) cum episodiis gravibus vel recurrentibus pancreatitis obstante stricte restricto victu pinguis.

Animadvertit: Glybera (alipogene tiparvovec) est medicamentum gene therapiae secundum AAV quasi vector.Haec therapia utitur AAV ut vector ad transferendum gene LPL in cellas musculorum therapeuticae, ita ut cellulae respondentes quandam quantitatem lipoprotein lipase producere possint, munus in morbo levando agit, et haec therapia diu post unam administrationem efficax est (effectus per multos annos durare potest).Medicamentum in anno 2017 delibatum est, et rationes eius ludibrio ad duos factores referri possunt: ​​nimis altae mercaturae pretium et limitatum postulant.Mediocris sumptus unius pharmaci curatio tam alta est quam 1 decies centena millia dollariorum, et unus tantum aeger eo usque emit et usus est.Etsi societas assecurationis medicinae eam pro 900.000 dollariis satisfacit, magnum etiam onus assecurationis societatis est.Praeterea, indicium medicamento nimis rarum est, cum rate incidentia circa 1 in 1 decies centena et magna misdiagnosis.

(5) Imlygic

Company: Developed by Amgen.

Tempus mercatum: Anno 2015 probatum est pro enumeratione in Civitatibus Foederatis et Unione Europaea.

Indicationes: Curatio melanomatum laesiones quae manu funditus tolli non possunt.

Animadversiones: Imlygicum est genetice mutata (deleto eius ICP34.5 et ICP47 fragmenta gene, et inserens coloniae granulocyte-macrophagi humanum factorem gene GM-CSF in virus excitans) herpes simplex virus generis 1 (HSV-1) virus oncolyticum, primum FDA probatum oncolyticum, gene therapeutica.Modus administrandi iniectio intralesionalis est.Iniectio directa in laesiones melanomaeos potest rupturam cellularum tumoris et emissio antigenum tumoris et GM-CSF ad promovendum anti-tumorem responsa immunem.

(6) Luxturna

Societas: Developed by Scintilla Therapeutica, Roche subsidiaria.

Tempus mercatum: FDA probatus in 2017, et probatus venalicium in Europa in MMXVIII.

Indicationes: Pro curatione puerorum et adultorum cum damno visionis ob mutationum in duplici exemplari gene RPE65 sed cum sufficienti numero cellae retinae viable.

Dicta: Luxturna est therapia gene AAV fundata quae per iniectionem subretinalem administratur.Lorem gene AAV2 utitur ut tabellarius ad exemplar functionis normalis RPE65 gene in cellulas retinae patientis introducendas, ita ut cellulae respondentes interdum normales RPE65 exprimant ad defectum interdum RPE65 patientis, ita melius visum patientis.

(7) Zolgensma

Company: Developed by AveXis, subsidiarium Novartis.

Tempus ad mercatum: FDA probatus in mense Maio MMXIX.

Indicationes: Curatio atrophiae muscularis spinalis (Atrophia muscularis spinalis, SMA) aegros sub 2 annos natus.

Animadversiones: Zolgensma est genus therapiae secundum vector AAV.Hoc medicamentum unicum tempus curationis consilium medullae muscularis atrophae approbatae pro venalicium in mundo.pagina, miliarium progressus est.Haec therapia gene therapia utitur vector scAAV9 ad introducendam normalem SMN1 gene in aegros per infusionem intravenosam, dapibus normales SMN1 producens, functione cellarum affectarum sicut neurons motoriis meliore.E contra, medicamenta SMA Spinraza et Evrysdi repetitam dosing per longum tempus requirunt, cum Spinraza infusione medullae per quattuor menses, et Evrysdi, medicamentum cottidianum oris.

(8) Delytact

Company: Developed by Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Tempus ad mercatum: adprobatio condicionalis e Ministerio Iaponico Valetudinis, Laboris et Salutis (MHLW) mense Iunio 2021 .

Indicationes: Pro curatione glioma malignorum.

Animadversiones: Delytactum quartum est virus oncolyticum gene therapiae productum globally probatum et primum virus oncolyticum pro curatione glioma maligni probatum.Delytactum herpes simplex virus generis 1 (HSV-1) virus oncolyticum a Dr. Todo et collegis evolvit.Delytactus additam deletionem in G207 genoma secundae generationis HSV-1 mutationem inducit, amplificans suam replicationem selectivam in cellulis cancri et inductionem anti-tumoris responsalibus immunis, servata alta profile tuta.Delytactum est prima tertia-generatio oncolytica HSV-1 nunc in aestimatione clinica.Approbatio Delytacti in Iaponia fundata est in unius brachii Phase 2 iudicii orci.Aegris glioblastoma recurrente, Delytact primum finem unius anni superesset occurrit, et eventus ostendit Delytactum melius quam G207 praestitum esse.Fortis replicatio et actio antitumoris altioris.Hoc est efficax in solido tumore exempla inter pectus, prostatem, schwannoma, nasopharyngeum, hepatocellularem, colorectalem, vaginam tumores nervorum periphericorum malignorum et canceris thyreoidis.

(9) Upstaza

Societas: Developed by PTC Therapeutica, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Tempus mercatus: Approbata UE mense Iulio 2022 .

Indicatio: Pro defectu acidi aromatici L-amino decarboxylasi (AADC) defectus probatus pro curatione aegrorum 18 mensium et aetatis maior.

Animadversiones: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) est in therapia vivo gene utens adeno-associatum generis viri 2 (AAV2) vectoris.Aegrotus morbosus est propter mutationem gene enzyme in AADC descriptam.AAV2 gene sanam descriptam in AADC enzyme portat.Effectus therapeuticus fit in forma emendae geneticae.In doctrina, dosis una diu efficax est.Est primum venales therapiae gene therapiae directe injectae in cerebrum.Auctoritas venalia omnibus civitatibus 27 Europaeis sodalibus convenit, sicut Islandia, Norvegia et Liechtenstein.

(9) Roctavian

Company: Developed by BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Tempus mercatum: probatus UE mense Augusto 2022 .

Indicationes: Pro curatione aegrorum adultorum cum gravi hemophilia A sine historia FVIII factor inhibitionis et AAV5 anticorporis negativa.

Animadversiones: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5 utitur ut vector et utitur HLP fautor iecoris specialium humanorum ut expressio factoris coagulationis humanae octo (FVIII) cum dominio B delevit.Consilium Commissionis Europaeae approbandi mercatum valoctocogene roxaparvovec nititur altiore notitia progressionis clinicae medicamentorum.Inter eos, phase III clinica iudicii GENEr8-1 ostendit se comparatum cum data anni ante dilectu, post unicam infusionem valoctocogene roxaparvovec, Subjecta rate sanguinis signanter inferior (ABR), rariorem usum factoris VIII (F8) dapibus recombinantis, vel notabile incrementum in F8 activitate corporis sanguinis.Post quattuor septimanas curationis usus subditorum annuus F8 et ABR curationem requirunt ab 99% et 84% redacti sunt, respective differentia peraeque significantes (p<0.001).Profile salus favorabilis fuit, cum nulla subditorum inhibitionis, malignitatis, vel thromboticorum partium effectus experiendo F8, et nullae gravia adversae eventus (SAEs) tractationes relatae sunt.

3. Parvus nuclei acidum medicamentis

(1) Vitravene

Societas: coniunctim evoluta ab Ionis Pharma (olim Isis Pharma) et Novartis.

Tempus ad nundinas: FDA et EU EMA probatus anno 1998 et 1999.

Indicationes: Curatio cytomegalovirorum retinitis in aegris HIV-positivis.

Animadversiones: Vitravene est antisense oligonucleotidis medicamentum et primum oligonucleotide medicamentum probatum ad venalicium in mundo.In foro principio, mercatus postulatio cytomegalovirus anti- pharmaca valde urgebat;deinde propter evolutionem therapiae antiretroviralis valde activae, numerus casuum cytomegalovirorum acriter decidit.Ob postulationem mercatus humilis, medicamento dimissus est anno 2002 et 2006 Recessus in terris EU et in US.

(2) Macugen

Company: Co-evoluta per Pfizer et Eyetech.

Tempus ad mercatum: Approbata ad enumerationem in Civitatibus Foederatis Americae in 2004.

Indicationes: Pro curatione degeneratione maculare neovasculares age- relatas.

Animadvertit: Macugen est medicamentum pegylatum modificatum oligonucleotide, quod potest scopum et ligare ad factorem incrementi endothelialis vascularis (VEGF165 isoform), et per intravitrealem iniectionem administratur.

(3) Defitelio

Company: Developed by Jazz.

Tempus mercatum: Approbata ab Unione Europaea in 2013, et a FDA mense Martio 2016 approbata.

Indicationes: Ad curationem venuli occlusivi hepatis cum dysfunctione renali vel pulmonali post cellam transplantationis hematopoieticae caulis.

Observat: Defitelio medicamentum oligonucleotide est, mixtura oligonucleotidis cum proprietatibus plasminorum.In 2009 causis commercialibus subtractum est.

(4) Kynamro

Company: Co-evoluta ab Ionis Pharma et Kastle.

Tempus ad mercatum: Probatus in Civitatibus Foederatis Americae ut orphanus medicamento in MMXIII.

Indicationes: Ad adiuvent tractationem hypercholesterolemia homozygoae familiaria.

Observat: Kynamro est medicamentum antisense oligonucleotidis, antisense oligonucleotidis nisl humani apo B-100 variant.Kynamro ut 200 mg equini semel in hebdomada ministratur.

(5) Spinraza

Company: Developed by Ionis Pharmaceuticals.

Tempus mercatum: FDA probatus mense Decembri MMXVI.

Indicationes: Ad curationem atrophiae muscularis spinalis (SMA).

Animadvertit: Spinraza (nusinersen) medicamentum oligonucleotide antisense est.Spinraza mutare potest RNA splicing of SMN2 gene by binding to the splicing site of SMN2 exon 7, unde crescens productionem plene functionis SMN dapibus.Mense Augusto 2016, BIOGEN Corporation optionem suam exercebat ad iura globalis Spinraza acquirendam.Spinraza primum iudicium clinicum in hominibus in 2011 incepit. Mox V annis probatum est FDA in 2016, plenam recognitionem efficaciae suae FDA reputans.Medicamentum in Sinis probatum est in Sinis mense Aprili MMXIX. Totus approbatio cycli Spinraza in Sinis minor est quam 6 menses.2 annos et 2 menses ex quo Spinraza in Civitatibus Foederatis Americae primum probatus est, fuit.Talis blockbuster externus rarior morbus novus medicamentum est in Velocitate enumerationis in Sinis iam velocissimum est.Hoc etiam ob "Noticia de Dimissione Primi Index Transmarinarum Novae Medicamenta Urgente necessaria pro Fusce Investigatione" edita a Centro pro Medicamento Aestimatio die 1 Novembris 2018, quae inclusa est in prima massa 40 clavis externarum novarum medicamentorum pro accelerato recognitione, et Spinraza in numero.

(6) Exondys 51

Societas: Developed by AVI BioPharma (postea nominata Sarepta Therapeutica).

Tempus mercatum: FDA probatus mense Septembri 2016 .

Indicia: Ad tractandum de Duchenne dystrophy muscularis (DMD) cum mutatione gene DMD in exon 51 gene* omissis.

Animadversiones: Exondys 51 medicamentum oligonucleotide antisense est.Antisense oligonucleotide ligare potest ad exon 51 positionem prae-mRNA gene DMD, quae in formatione maturae variantis provenit.Excisio, ex parte correctionis tabulae lectionis, adiuvat aegrotum ad synthesinandam dystrophin formas aliquas functiones breviores quam interdum normales, inde aegri symptomata emendans.

(7) Tegsedi

Company: Developed by Ionis Pharmaceuticals.

Tempus mercatum: Approbata ab Unione Europaea venalicium mense Iulio MMXVIII.

Indicationes: Curatio transthyretin amyloidosis haereditaria (hATR).

Notat: Tegsedi antisense oligonucleotidis medicamentum est nisl transthyretin variant.Medicamentum mundi primum probatum est ad tractationem HATTR.Modus administrandi iniectio telae est.Medicamentum productionem interdum ATTR minuit per variantem transthyretin (ATR), et bonam periculi rationem habet in curatione ATR.Neque morbus scaena neque praesentia cardiomyopathy erat propositum.

(8) Onpattro

Societas: Co-evoluta ab Alnylam et Sanofi.

Tempus ad mercatum: Approbata ad enumerationem in Civitatibus Foederatis Americae in MMXVIII.

Indicationes: Curatio transthyretin amyloidosis haereditaria (hATR).

Animadversiones: Onpattro est siRNA medicamentum transthyretin nisi mRNA, quod reducens productionem interdum in hepate ATTR et cumulum amyloideae depositorum in nervis periphericis, nisl mRNA transthyretin (ATTR).ita ut morborum symptomata emendans et levans.

(9) Givlaari

Company: Developed by Alnylam Corporation.

Tempus mercatum: FDA probatus mense Novembri MMXIX.

Indicationes: Pro curatione porphyriae hepaticae acutae (AHP) in adultis.

Animadversiones: Givlaari est pharmacum sirnae, alterum sirna medicamentum probatum ad venalicium post Onpattro.Medicamentum subcutanee administratur et variant variante degradationis dapibus ALAS1 .Menstrua curatio Givlaari signanter et constanter gradum ALAS1 in hepate minuere potest, inde gradus neurotoxici ALA et PBG ad normalem extensionem reducens, aegroti morbi symptomata sic subleva.Notitia ostendit aegros cum Givlaari tractatos habuisse 74% reductionem in numero morborum flammarum cum coetus placebo comparato.

(10) Vyondys53

Company: Developed by Sarepta Therapeutics.

Tempus mercatum: FDA probatus mense Decembri MMXIX.

Indicatio: Pro aegris DMD curatio cum dystrophin gene exon 53 splice mutationis.

Animadversiones: Vyondys 53 antisense oligonucleotide medicamentum est.Medicamentum oligonucleotide scopulorum scoporum processus dystrophin mRNA praecursoris oppugnat.In indirecto processu dystrophin mRNA praecursoris, Exon 53 externus ex parte evulsus est, id est non aderat in mRNA maturitate, et designatus est ad producendum interdum truncatum sed adhuc functionis dystrophin, eo quod facultatem exercendi in aegris meliorandi.

(11) Waylivra

Societas: Developed by Ionis pharmaceutica et eius subsidiaria Akcea Therapeutica.

Tempus ad mercatum: Approbata ab Europaea Medicina Agency (EMA) mense Maio MMXIX.

Indicatio: Sicut therapia adiunctiva ad diet moderatum in adultis aegris cum syndrome chylomicronemia familiari (FCS).

Observat: Waylivra medicamentum oligonucleotide antisense est, quod primum medicamento curatione FCS in mundo probatum est.

(12) Leqvio .

Company: Developed by Novartis.

Tempus mercatus: Approbata UE mense Decembri MMXX.

Indicationes: Pro curatione hypercholesterolemia prima adultorum (heterozygoa familiaria et non familiaria) vel dyslipidemia mixta.

Animadversiones: Leqvio est siRNA medicamento targeting PCSK9 mRNA.Est prima cholesterol-demissio mundi (LDL-C) siRNA therapia.Modus administrandi iniectio telae est.Medicamentum per RNA impedimentum ad gradus dapibus inferiorum PCSK9 pertinet, qui vicissim gradus LDL-C demittit.Fuscae notitiae ostendunt Leqvio LDL-C reducere posse per circiter L% in aegros, quorum gradus LDL-C reduci non possunt ad gradus oppugnandos, quamvis doses statinorum maximas toleratas.

(13) Oxlumo .

Company: Developed by Alnylam Pharmaceuticals.

Tempus mercatus: Approbata UE mense Novembri MMXX.

Indicationes: Curatio hyperoxaluria primaria generis 1 (PH1).

Animadvertit: Oxlumo est siRNA medicamentum nisi hydroxy acidum oxydatum 1 (HAO1) ​​mRNA, quod subcutanee administratur.Medicamentum elaboratum est per Alnylam novissimam auctam stabilizationis technologiae chemicae ESC-GalNAc coniugationis, quae dat subtiliter siRNAs maiore pertinacia et efficacia administrata.Medicamentum degradationem vel inhibitionem oxydatis acidi hydroxiae 1 (HAO1) ​​mRNA redigit, gradum oxycolatae oxydatis in hepate redigit, et deinde substratum ad oxalatum productione requisitum consumit ac productionem oxalate ad progressionem morborum moderandam et morbos in aegros emendandos redigit.

(14) Viltepso

Company: Developed by NS Pharma, subsidiarium Nippon Shinyaku.

Tempus ad mercatum: FDA in Augusto MMXX probatus.

Indicia: Ad tractatum de Duchenne dystrophy muscularis (DMD) cum mutatione gene DMD in exon 53 gene* omissis.

Animadvertit Viltepso medicamento phosphorodiamide morpholino oligonucleotide.Hoc medicamentum oligonucleotide ligare potest ad exon 53 positionem prae-mRNA generum DMD, inde in formatione variantis maturitatis.Exon ex parte tollitur, ex parte corrigens tabulam variantem lectionis, adiuvans aegro ad synthesin formas nonnullas functiones dystrophin, quae breviores sunt quam interdum normali, eo quod aegri symptomata emendant.

(15) Amvuttra (vutrisiran)

Company: Developed by Alnylam Pharmaceuticals.

Tempus mercatum: FDA probatus mense Iunio anno MMXXII.

Indicationes: Curatio transthyretinorum amyloidosis adultorum cum polyneuropathia (hATR-PN).

Animadvertit: Amvuttra (Vutrisiran) est siRNA medicamento target transthyretin (ATR) mRNA, quod ab injectione subcutaneo administratur.Vutrisiran ordinatur fundatum in Alnylam fundatum stabilisationis Chemiae (ESC) - GalNAc suggestum coniugatum cum potentia et metabolica stabilitate aucta.Approbatio therapiae innixa est notitiarum 9-mensis mensis e suo Phase III studio clinico (HELIOS-A), cum altiore evento ostendens therapiam meliorem signa hATTR-PN esse, cum plusquam 50% aegrorum progressu vel reprimendo.

4. Aliae gene therapiae medicinae

(1) Rexin-G

Company: Developed by Epeius Biotech.

Tempus ad nundinas: Philippinarum Food et Drug Administration (BFAD) in 2005 probatus.

Indicationes: Curatio carcinomata quae chemotherapy renituntur.

Animadversiones: Rexin-G est iniectio nanoparticula gene onusta.Cyclinum G1 mutant gene in scopum in cellulas per vectorem retroviralem introducit ut tuberos solidos speciatim necent.Modus administrandi infusio intravenosa est.Sicut medicamentum tumori-iaculatum, quod cellulis metastaticis active quaerit et destruit, certum effectum habet in aegros qui inefficaces sunt contra medicamenta alia cancer, etiam biologica iaculis.

(2) Neovasculgen

Societas: Developed by Cellulae caulis Humani instituunt.

Enumeratio temporis: Approbata pro enumeratione in Russia in die 7 Decembris 2011, et tunc in Ucraina in 2013 recensita.

Indicationes: Ad curationem morborum arteriarum peripheralium, etiam membrum grave ischemia.

Animadversiones: Neovasculgen est DNA therapia plasmid-fundata in qua vascularium endotheliale incrementum factor (VEGF) 165 construitur gene super narum plasmidum et aegris infunditur.

(3) Collategene

Societas: Co-explicatur ab Universitate Osaka et solida capitalia venture.

Enumeratio temporis: Approbata a Ministerio Iaponico Valetudinis, Laboris et Salutis pro enumeratis in Augusto MMXIX.

Indicationes: Sanatio gravis interna ischemia.

Animadversiones: Collategene est genesis plasmid-fundatur, primum pharmacum geneseos indigenae ab AnGes productum.Praecipua huius pharmaci pars est nudum plasmidum continens gene seriei factoris humani hepatocytae incrementi (HGF).Si medicamentum in musculos membrorum inferiorum infunditur, expressa HGF formationem vasorum sanguineorum circa occludentium vasorum sanguineorum fovebit.Fuscae probationes efficaciam suam in ulceribus melioribus confirmaverunt.

FINIS